Comissão do Ministério da Saúde recomenda a não incorporação do único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento da forma mais comum de nanismo, a acondroplasia
Comunidade científica e de pacientes lamentam decisão
, /PRNewswire/ — A BioMarin, biofarmacêutica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças genéticas raras, informa que, em 18 de junho de 2026, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) emitiu recomendação final desfavorável à incorporação do medicamento vosoritida no Sistema Único de Saúde (SUS).
“A BioMarin respeita o processo conduzido pela Conitec, bem como reconhece a relevância da participação social manifestada na consulta pública, a qual registrou o quarto maior número de contribuições na história. Nós, como companhia, fizemos todos os esforços possíveis para, junto ao Ministério da Saúde, prover um acesso viável. Compreendemos os desafios orçamentários do sistema e, por isso, apresentamos uma condição que viabilizasse o acesso à inovação. Continuamos abertos ao diálogo e nos dedicando integralmente à busca por uma solução em conjunto com o Ministério da Saúde, a fim de garantir que o acesso ao tratamento seja em breve uma realidade para a comunidade de pacientes de acondroplasia no Brasil”, afirma José Thomaz, gerente geral da BioMarin no Brasil.
Em março, a Conitec, responsável por avaliar a incorporação de novas tecnologias no SUS, emitiu recomendação preliminar negativa à inclusão do medicamento vosoritida para o tratamento da acondroplasia – e abriu uma consulta pública para ouvir a opinião da sociedade a respeito da disponibilização do medicamento no SUS. A consulta pública (CP) nº12 obteve 14.266 contribuições em 20 dias corridos. De acordo com o ranking da Conitec, esta foi a quarta maior CP (em relação ao número de contribuições) da história do órgão.
Vosoritida é o único tratamento medicamentoso aprovado no Brasil para crianças com acondroplasia. O medicamento atua diretamente no mecanismo da doença e está aprovado pelas principais agências regulatórias do mundo, incluindo Europa, EUA, Japão e Austrália, todas contemplando a indicação desde os primeiros meses de vida. Milhares de crianças em mais de 50 países já recebem o tratamento.
Wagner Baratela, médico geneticista do Genesis Genomics, doutor pela Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP) e com especialização em displasias esqueléticas no A.I. duPont Hospital for Chrildren (EUA), explica que a acondroplasia é uma displasia esquelética (condição que afeta os ossos e a cartilagem) e que os efeitos mais visíveis estão nos braços, nas pernas e na face. “Existe uma urgência de tratar. A acondroplasia é uma doença que compromete o crescimento, a formação dos ossos e cartilagens e impacta diretamente a estatura e a qualidade de vida do indivíduo que tem o diagnóstico. Ou seja, as complicações da doença vão muito além da questão da altura. Até pouco tempo atrás, os pacientes não tinham tratamento medicamentoso. Hoje, é possível tratar. Temos uma terapia aprovada pela Anvisa, com perfil de segurança e eficácia amplamente documentado, que muda o curso natural da doença. Mas é preciso, necessário, na verdade, que o acesso pela rede de saúde pública seja uma realidade para esses pacientes”, avalia.
De acordo com o especialista, a acondroplasia impõe desafios que vão muito além da baixa estatura: complicações neurológicas, ortopédicas e respiratórias podem surgir ainda nos primeiros anos de vida,1 tornando a janela de intervenção precoce determinante para o prognóstico.
Voz da comunidade de pacientes
“Esta recomendação final é um retrocesso para todas as famílias que convivem com a acondroplasia no Brasil. Não é apenas uma questão de estatura. A ampliação do acesso a opções terapêuticas que se provaram eficazes é uma necessidade real para lidar com todos os desafios clínicos e impacto significativo que a acondroplasia traz para a qualidade de vida e autonomia das pessoas. Agora, o desfecho desta avaliação de tecnologia depende da deliberação da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde que, dentro de suas prerrogativas legais, possui a autonomia para validar ou rever a recomendação final da Conitec”, declara Kenia Rio, presidente da Associação Nanismo Brasil (Annabra).
A posição é ecoada por outras lideranças. “Quando existe uma tecnologia disponível, segura, aprovada pela Anvisa – utilizada em dezenas de países – a pergunta que fica depois de uma decisão como essa é: o que mais é preciso? O Instituto Nacional de Nanismo (INN) respeita o processo da Conitec, mas não pode se silenciar diante de uma decisão que, na prática, mantém crianças com acondroplasia em uma situação de desigualdade. A janela de tratamento para quem tem acondroplasia é pequena. Não podemos perder mais tempo. Não é um medicamento apenas para ganho de altura estética, é ter a possibilidade de um esqueleto se desenvolver mais próximo do padrão, dando ao paciente mais autonomia, funcionalidade e menos comorbidades. O INN seguirá engajado para que os pacientes elegíveis tenham acesso ao tratamento de acordo com os princípios do SUS, considerando a universalização, equidade e integralidade”, afirma Juliana Yamin, presidente do INN.
Próximos passos
A Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS) tem a prerrogativa de acatar ou não a recomendação da Conitec, tendo a decisão final sobre a incorporação ao sistema público de saúde. O órgão também pode solicitar a realização de audiência pública antes de sua decisão.
“A BioMarin participou de todas as etapas do processo de avaliação conduzido pela Conitec, apresentando evidências clínicas e econômicas. Dedicamos todos os nossos esforços para construir a melhor solução junto ao Ministério da Saúde, o que incluiu reuniões, negociações de preço e modelo econômico para garantir o acesso à medicação no sistema público”, ressalta José Thomaz.
Saiba mais sobre a acondroplasia: é a forma mais comum de nanismo, uma condição genética rara causada por uma mutação no gene FGFR3 que afeta o crescimento ósseo em uma a cada 25 mil crianças nascidas vivas.[1] Embora mais de 80% dos casos ocorram em filhos de pais com estatura mediana[2], os desafios da condição transcendem a baixa estatura.
Sobre a BioMarin
Fundada em 1997, a BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias alvo, que abordam a causa raiz de condições genéticas. As capacidades incomparáveis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em nove terapias transformadoras para pacientes com doenças genéticas raras, disponíveis comercialmente. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos produziu um pipeline diversificado de moléculas em fase comercial, clínica e pré-clínica, que atendem a uma necessidade médica significativa não atendida, têm sua biologia bem compreendida, oferecem uma oportunidade de ser o primeiro no mercado ou um benefício substancial em relação às opções de tratamento existentes. Para obter informações adicionais, visite www.biomarin.com.br
Referências
[1] Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3804960/. Published October 2010.
[2] About Achondroplasia. Genome.gov. https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Achondroplasia. Published July 15, 2016.
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