Hemofilia: novas terapias e produção nacional transformam o tratamento

O cenário para os mais de 14 mil brasileiros que vivem com hemofilia — uma condição genética que afeta a coagulação do sangue — está passando por uma revolução tecnológica e logística. Nesta semana, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de uma nova terapia que promete mudar drasticamente a rotina de quem convive com a doença: o Qfitlia (fitusirana sódica), da Sanofi Medley.

A novidade chega em um momento de consolidação de outras terapias modernas. Em julho de 2025, o país já havia dado um passo importante com a aprovação do Hympavzi (marstacimabe), da Pfizer, o primeiro tratamento profilático semanal via injeção subcutânea para pacientes sem inibidores. Ambos os medicamentos sinalizam o fim da era das dependências exclusivas de infusões intravenosas frequentes.

Menos picadas, mais vida: a inovação da Fitusirana Sódica

A aprovação do Qfitlia é celebrada por associações de pacientes pela sua praticidade. Diferente dos protocolos atuais, que exigem infusões venosas de três a quatro vezes por semana, o novo medicamento é aplicado de forma subcutânea e possui longa duração.

• Frequência: Uma dose a cada dois meses.

• Público-alvo: Pacientes a partir de 12 anos com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores.

• Impacto: Redução da sobrecarga nos centros de tratamento e maior adesão terapêutica, já que a aplicação é menos invasiva.

De acordo com a Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), essa tecnologia permite que os pacientes vivam com mais autonomia, sem que a rotina escolar ou profissional seja pautada pelo calendário de infusões.

O marco de 2025: Marstacimabe e a caneta pré-preenchida

Somando-se ao arsenal terapêutico, o marstacimabe (Hympavzi), aprovado no ano passado, trouxe a facilidade da aplicação semanal via caneta pré-preenchida. O medicamento é um anticorpo monoclonal que atua no inibidor da via do fator tecidual (TFPI), ajudando a restaurar o equilíbrio da coagulação mesmo sem a reposição direta dos fatores VIII ou IX.

Nos estudos clínicos, o marstacimabe demonstrou uma redução de 92% na taxa anual de sangramentos em comparação ao tratamento sob demanda, reafirmando a segurança e eficácia das terapias subcutâneas de nova geração.

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Hemobrás: recordes e soberania nacional no SUS

Enquanto novas moléculas chegam ao mercado, o suporte estatal brasileiro através da Hemobrás (Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia) atinge patamares históricos. Em 2025, a estatal bateu recorde de captação de plasma, alcançando 217,7 mil litros, um crescimento de 8,7% em relação ao ano anterior.

O fortalecimento da Hemobrás é vital para o SUS por dois motivos principais:

1. Produção de Hemoderivados: O plasma coletado é transformado em albumina, imunoglobulina e fatores VIII e IX.

2. Hemo-8r: A produção nacional do fator VIII recombinante (biotecnológico) está em franca expansão. A meta para 2026 é que a etapa de embalagem do Hemo-8r salte de 19% para 62% dos lotes distribuídos, caminhando para a produção integral do Insumo Farmacêutico Ativo (IFA) em solo brasileiro a partir de 2027.

Nosso desafio é garantir que o plasma dos doadores retorne à população na forma de medicamentos, evitando o desperdício e garantindo soberania”, afirma Ana Paula Menezes, presidente da Hemobrás.

Um olhar histórico e o futuro do tratamento

A evolução do tratamento da hemofilia no Brasil é uma jornada de superação. Da década de 1980, marcada pela trágica contaminação de pacientes por HIV e Hepatites (como o caso do sociólogo Betinho), o país avançou para um dos modelos de assistência pública mais robustos do mundo.

Hoje, o foco não é apenas estancar sangramentos após o trauma, mas a profilaxia: agir antes que o dano ocorra, protegendo as articulações e garantindo que o paciente com hemofilia possa ter uma vida produtiva e plena.

Para mais informações sobre o perfil das coagulopatias no Brasil, você pode consultar os dados oficiais do Ministério da Saúde.