Novo remédio para distrofia de Duchenne chega ao mercado após aprovação da Anvisa
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara e grave que afeta principalmente meninos. Segundo a Agência, os estudos clínicos indicaram que o medicamento pode retardar a perda da capacidade motora dos pacientes.
O Duvyzat é indicado para crianças com 6 anos ou mais e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides. O medicamento é administrado por via oral, na forma líquida, duas vezes ao dia, com a dose definida de acordo com o peso do paciente.
O principal benefício observado nos estudos foi uma menor perda de função muscular. Um dos parâmetros utilizados pelos pesquisadores foi o tempo necessário para o paciente subir quatro degraus. Crianças que receberam o medicamento apresentaram uma redução da capacidade motora menor do que aquelas que utilizaram apenas o tratamento padrão com corticoides.
Aprovação tem acompanhamento adicional
Como ainda existem dúvidas sobre os efeitos do Duvyzat a longo prazo, a aprovação ocorreu por meio de um Termo de Compromisso firmado entre a Anvisa e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. O mecanismo permite que o medicamento seja disponibilizado enquanto novos estudos continuam avaliando sua eficácia e seus riscos ao longo do tempo.
A análise do registro foi priorizada pela Anvisa dentro das regras específicas para medicamentos destinados a doenças raras. O processo levou 273 dias, além de 55 dias em exigência técnica, período utilizado para que a empresa respondesse a questionamentos da Agência sobre aspectos de qualidade, segurança e eficácia.
O medicamento já possui aprovação para tratamento da DMD em países da União Europeia, nos Estados Unidos e no Reino Unido.
Quando poderá ser vendido no Brasil?
Com o registro aprovado, a empresa responsável deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do Duvyzat no Brasil.
A data em que o produto estará disponível para compra dependerá da empresa detentora do registro. Pelas regras da Anvisa para medicamentos destinados a doenças raras, porém, o produto deve ser comercializado em até 365 dias após a publicação do registro.
Doença afeta principalmente crianças
A distrofia muscular de Duchenne é causada por uma alteração genética que impede o organismo de produzir adequadamente a distrofina, proteína essencial para a proteção das células musculares. Com sua ausência, os músculos sofrem danos progressivos e perdem força ao longo do tempo.
Os primeiros sinais costumam surgir entre os 2 e 5 anos, com dificuldades para correr, pular ou levantar-se do chão. A doença pode levar à perda da capacidade de caminhar por volta dos 12 anos e, posteriormente, também comprometer os músculos responsáveis pela respiração e o coração.
No Brasil, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com DMD a cada ano. A condição também exige acompanhamento médico e multiprofissional contínuo e pode demandar equipamentos como cadeiras de rodas e ventiladores mecânicos.
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